Surgen preguntas sobre el costo, que podría ascender a millones de dólares, y quién tendrá acceso
Por primera vez en el mundo, los reguladores del Reino Unido aprobaron ayer una terapia que utiliza la técnica de edición genética CRISPR. El enfoque trata dos trastornos sanguíneos hereditarios, incluida la anemia de células falciformes, que afecta principalmente a personas de ascendencia africana, modificando las células madre sanguíneas de un paciente en el laboratorio y devolviéndolas a su cuerpo.
En la enfermedad de células falciformes, un defecto en la proteína hemoglobina, que transporta oxígeno y se encuentra en los glóbulos rojos, hace que las células adopten una forma falciforme que obstruye los vasos sanguíneos, lo que provoca dolor intenso y, a veces, accidentes cerebrovasculares y daños a los órganos. El nuevo tratamiento de las empresas Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics está diseñado para reemplazar estas proteínas que funcionan mal con versiones funcionales codificadas por un gen de hemoglobina que normalmente está activo en un feto en desarrollo. Después de recolectar células madre sanguíneas de un paciente, los científicos usan CRISPR para desactivar el interruptor genético que normalmente desactiva este gen de hemoglobina fetal en una etapa temprana del desarrollo. Luego, las células se regresan al cuerpo, donde las hemoglobinas recién formadas asumen la tarea de transportar oxígeno.
En los ensayos clínicos, todas menos una de las 29 personas que recibieron el tratamiento para la anemia falciforme comenzaron a producir hemoglobina fetal y ya no tuvieron episodios de dolor intenso; y 39 de 42 pacientes que lo recibieron por un trastorno relacionado, la beta talasemia, ya no necesitaron transfusiones de sangre para evitar una anemia grave. A diferencia de los trasplantes de médula ósea, la única cura disponible para estas enfermedades si se puede encontrar un donante compatible, la infusión de células editadas por el propio paciente no supone un riesgo de rechazo del sistema inmunológico.
El tratamiento "tiene el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de muchas personas", afirmó hoy en un comunicado de prensa un funcionario de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido . La agencia aprobó la terapia, que las empresas llamaron Casgevy, para pacientes de 12 años o más con anemia falciforme o beta talasemia.
Es probable que los reguladores de otros países hagan lo mismo pronto. En Estados Unidos, un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) concluyó el mes pasado que los beneficios del tratamiento para pacientes con anemia falciforme superaban con creces los riesgos, como que CRISPR hiciera cortes fuera del objetivo en la ubicación equivocada del genoma. Se espera que la FDA lo apruebe para la anemia de células falciformes antes del 8 de diciembre; También está pendiente una decisión de los reguladores europeos. También se espera que este mes reciba la aprobación de la FDA para la anemia de células falciformes un tratamiento de terapia génica convencional de bluebird bio que pega un nuevo gen para la hemoglobina adulta en las células sanguíneas; El producto valorado en 2,8 millones de dólares ya está en el mercado para la beta talasemia.
Surgirán dudas sobre si el Servicio Nacional de Salud del Reino Unido y las compañías de seguros estadounidenses pagarán el tratamiento CRISPR, que también se espera que cueste millones de dólares. También enturbia la aprobación de Casgevy el hecho de que la mayoría de las personas con anemia falciforme viven en África , que tiene pocas instalaciones médicas que puedan ofrecer la atención compleja necesaria para administrar el tratamiento. Esos pasos incluyen quimioterapia para eliminar las células sanguíneas existentes del paciente y dejar espacio para las editadas.
Fuente: doi: 10.1126/ciencia.adm9989
No hay comentarios:
Publicar un comentario